Türünün ilk klinik çalışmasında, araştırmacılar, kanserle mücadele umuduyla, insanların bağışıklık hücrelerinin DNA'sında ince ayar yapmak için CRISPR gen düzenleme aracını kullandılar.
Şimdi, araştırmanın ön verileri, bu tekniğin kanser hastalarında kullanım için güvenli olduğunu göstermektedir.
Pennsylvania Üniversitesi'nde bir onkoloji profesörü olan çalışma yazarı Dr. Edward Stadtmauer, "Bu hücrelerin gen düzenlemesini güvenli bir şekilde yapabileceğimizin kanıtı" dedi.
Yine de, "bu tedavi prime time için hazır değil," diye ekledi Stadtmauer, NPR ile yaptığı röportajda. "Ama kesinlikle çok umut verici."
Pennsylvania Üniversitesi'nden yapılan açıklamaya göre, şimdiye kadar sadece üç hasta öncü tedaviyi aldı - ikisi multipl miyelom adı verilen bir kan kanseri ve bir tanesi bağ dokusu kanseri olan sarkomlu. Araştırmacılar, hücreleri güvenle kaldırabilir, düzenleyebilir ve hastaların vücuduna geri döndürebilirler. Güvenlik yan etkiler açısından ölçüldü ve yazarlar tedaviden ciddi bir yan etki olmadığını keşfetti.
Amerikan Kanser Derneği'ne göre bir Faz I klinik araştırma, bunun gibi, genellikle sadece bir avuç hastayı içerir. Küçük deneme, vücudun yeni bir ilaca nasıl tepki verdiğini ve hastaların herhangi bir olumsuz reaksiyon yaşayıp yaşamadığını belirlemeyi amaçlamaktadır. Faz I denemeleri, bir ilacın bir durumu tedavi etmek için gerçekten işe yarayıp yaramadığını ele almaz - bu soru daha sonraki denemelerde ortaya çıkar. CRISPR çalışması, yeni kanser tedavisinin en az üç kişi için daha güvenli olduğunu ve daha fazla veri gelmesini engellediğini öne sürüyor.
"Bunun için çok heyecanlıyım," ekibi Berkeley'deki California Üniversitesi'nden biyokimyacı Jennifer Doudna, ekibi ilk olarak CRISPR tekniğini keşfetti ve geliştirdi, NPR'ye söyledi. (Doudna bu çalışmaya dahil değildi.)
CRISPR, bilim adamlarının bir hücrenin genetik kodundan belirli DNA parçacıklarını kesmesine ve istenirse yenilerini yapıştırmasına izin verir. Stadtmauer ve meslektaşları bu tekniği, vücuttaki hastalıklı ve kanserli hücrelere saldıran bir tür beyaz kan hücresi olan T hücrelerine uyguladılar. Kanser, T-hücresi radarının altına kaymak için birkaç numara kullanır, ancak CRISPR kullanarak, araştırmacılar bağışıklık hücrelerinin zor tümörleri tespit etmesine ve bunları indirmesine yardımcı olmayı amaçlamaktadır.
Teknik, Ulusal Kanser Enstitüsü'ne göre, "CAR T" olarak bilinen başka bir kanser tedavisine benziyor, bu da bağışıklık hücrelerini tümörlere mandallamak için yeni araçlarla donatıyor ancak Ulusal Kanser Enstitüsü'ne göre CRISPR kullanmıyor.
Yeni çalışmada, bilim adamları ilk olarak bağışıklık hücrelerinin DNA'sından üç geni kesmek için CRISPR'ı kullandılar. Üniversite açıklamasına göre, genlerden ikisi, T hücrelerinin tümörlere düzgün bir şekilde bağlanmasını engelleyen hücre yüzeyinde yapılar oluşturmak için talimatlar içerir. Üçüncü gen, kanser hücrelerinin bağışıklık hücresi saldırılarını durdurmak için çevirdiği bir tür "kapalı anahtar" olan PD-1 adlı bir protein için talimatlar verdi.
Pennsylvania Üniversitesi'nde immünoterapi profesörü olan Dr. Carl June, "CRISPR düzenlemesini kullanımımız hastanın DNA'sını düzenlememek yerine gen terapilerinin etkinliğini artırmaya yöneliktir" dedi.
Yapılan bu ayarlamalarla araştırmacılar, hastalara geri enjekte etmeden önce T hücrelerine yeni bir reseptör yerleştirmek için modifiye edilmiş bir virüs kullandılar. Yeni reseptör, hücrelerin tümörleri daha etkili bir şekilde bulmasına ve saldırmasına yardımcı olmalıdır. Stadtmauer AP'ye verdiği demeçte, şimdiye kadar düzenlenmiş hücreler hastanın vücutlarında hayatta kaldı ve istendiği gibi çoğaldı. Ancak, hücrelerin hastaların kanserine ölümcül bir saldırı başlatıp başlatmayacağı ve ne zaman başlayacağı belli değil.
AP tedaviden iki ila üç ay sonra, bir hastanın kanseri tedaviden önce olduğu gibi kötüleşmeye devam etti ve başka bir hastanın stabil kaldığını bildirdi. Üçüncü hasta, reaksiyonunun değerlendirilmesi için çok yakın zamanda tedavi gördü. Bu arada, araştırmacılar hem tekniğin güvenliğini hem de kanseri azaltmada etkinliğini değerlendirmek için 15 hasta daha denemeye almayı hedefliyor. Üniversite güvenlik açıklamasına göre, erken güvenlik sonuçları gelecek ay Florida, Orlando'daki Amerikan Hematoloji Derneği toplantısında sunulacak.
New York'taki Memorial Sloan Kettering Kanser Merkezi'nde bir immünolog olan Dr. York, dedi NPR. "Şimdiye kadar, çok iyi - ama yine de erken."
Çalışma kısmen biyoteknoloji şirketi Tmunity Therapeutics tarafından finanse edildi. AP, çalışma yazarlarının ve Pennsylvania Üniversitesi'nin bu şirkette finansal bir hisseye sahip olduğunu bildirdi.
