Bir Amerikan biyoteknoloji şirketi, haberlere göre, yaşlanma sürecini tersine çevirmek ve buna bağlı olarak yaşa bağlı hastalıkları tedavi etmek için tasarlanmış yeni bir terapiyi test etmek için Kolombiya'da klinik denemeler başlattı.
Ancak bu iddia edilen gençlik çeşmesinden bir yudum çalmak için, araştırmaya katılanların ilk önce 1 milyon doların üzerinde çatal kullanmaları gerekiyor - bu, çoğu klinik araştırmanın ya ücretsiz olduğunu ya da katılımcılara finansal tazminat sağladığını düşündüğünüzde daha astronomik görünen bir ücret. teknoloji ve bilim üzerine bir Orta yayın olan OneZero'nun raporu.
Pahalı deneme, web sitesi "gelecek burada" diye ilan eden Kansas merkezli bir şirket olan Libella Gene Therapeutics tarafından yürütülüyor. Şirket, 2018 yılında Kolombiya'nın Cartagena kentinde yaşlanma karşıtı ilaçlarını test etme niyetini açıkladı ve bu yılın Ekim ayında duruşmalar için işe almaya başladı. Tek genli bir terapi kullanarak Libella, ClinicalTrials.gov'a göre, yaşlanmanın genel etkilerini "önlemeyi, geciktirmeyi ve hatta tersine çevirmeyi", ayrıca Alzheimer gibi yaşlılıkta ortaya çıkan hastalıkları tedavi etmeyi amaçlamaktadır.
Aslında, şirket kendi basın bülteninde, kanıt olmadan, gen terapisinin "dünyanın Alzheimer hastalığı için ilk tedavisi olabileceğine" övündü. Cesur iddia bariz bir soru getiriyor: Tedavi gerçekten işe yarayacak mı?
Kısa cevap: Kimse gerçekten bilmiyor, ancak OneZero'ya göre Libella'nın operasyonunu ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) ötesine taşıdığı gerçeği güven vermiyor.
Yaşlanmanın tedavisi mi?
Yaşlanma karşıtı yüzeysel belirtileri yumuşatan yaşlanma karşıtı yüz kremlerinin aksine, Libella terapisi, genlerimiz seviyesinden başlayarak, yaşlanmayı sıfırdan başlayarak tersine çevirmeyi amaçlamaktadır. Spesifik olarak, gen terapisi, hastaların telomerlerini - kromozomların uçlarını kapatan ve içindeki genetik materyalin yıpranmasını önleyen yapıları uzatmayı amaçlamaktadır. Telomerler, bir hücre her bölündüğünde daha kısa büyür ve yapılar kritik bir uzunluğa ulaştığında, hücreler bölünmeyi durdurur veya yok olur, Stanford Medicine'e göre.
Teori, eğer vücudun kısaltılmış telomerlerini yeniden inşa ederseniz, yaşlanma süreci tersine atılabilir. Bu yeni bir fikir değil. Farelerde yapılan çeşitli çalışmalar, telomerleri uzatmak için gen terapisinin kullanılmasının hayvanlarda belirli yaşlanma belirtilerini tersine çevirebileceğini düşündürmektedir. Stanford tarafından yapılan bir 2015 çalışması, izole edilmiş insan hücrelerinde benzer etkiler yarattı; tedavi, hücrelerin protein oluşturmasına yardımcı olan RNA adı verilen yakın bir DNA kuzeni ile uğraşarak hücrelerin telomerlerini uzattı.
Libella terapisi, DNA'larında normalde "kapatılacak" bir geni aktive ederek hücrelerin telomerleri yeniden oluşturmasına yardımcı olmayı amaçlamaktadır. TERT adı verilen gen, Biyokimya dergisindeki 2010 raporuna göre, telomerlerin sonuna moleküller ekleyen ve yapıların hücre replikasyonu sırasında kısalmasını önleyen bir enzim olan "telomeraz" adı verilen bir protein oluşturmak için talimatlar içermektedir.
Libella'nın baş bilimsel görevlisi, moleküler biyolog William Andrews, aslında biyoteknoloji şirketi Geron'daki insan telomeraz enziminin tanımlanmasına yardımcı oldu. Daha sonra, OneZero'ya göre Libella bulgusuna dayanan bir gen terapisi lisansladı. Andrews, "Yaşlanmanın tek sebebini söyleyemem, ama insanlarda rol oynar."
OneZero'ya göre, Andrews terapileri yakında 79 yaşındaki birinin yaşlanma karşıtı tedaviyi alacağı Kolombiya'da test edilecek. Yaşlanma karşıtı deneme 45 yaş üstü dört katılımcıyı içerecek ve tedavinin "güvenli ve tolere edilebilir" olduğunu doğrulamaya odaklanacaktır, yani hastalara zarar vermez veya kabul edilemez yan etkilere neden olmaz.
İki deneme daha aynı tedaviyi kullanacak, ancak bir kişinin arterlerinin ciddi şekilde engellendiği yaşa bağlı bir durum olan Alzheimer hastalığının ve kritik uzuv iskemisinin "önlenmesini, geciktirilmesini ve hatta gelişmesini tersine çevirmeyi" amaçlamaktadır. Bu çalışmalara katılanlara zaten bozukluk teşhisi konulmalıdır.
Tedaviden sonra, her üç denemenin katılımcıları daha fazla izleme için 10 gün boyunca klinikte kalacak ve daha sonra takip eden yıl boyunca kontroller için düzenli aralıklarla dönecektir.
Uzmanlar endişeli
Libella'nın gen terapisi, bir IV yoluyla verilen bir defalık enjeksiyon içerir; Alzheimer terapisi aynı formülü kullanır, ancak doktorlar ürünü hastanın omurilik sıvısına enjekte eder. Ürünün içinde modifiye edilmiş bir virüs TERT genini hücrelere taşır ve genetik materyali DNA'larına enjekte eder. Modifiye edilmiş virüsler, insanlara hastalıkları bulaştıramaz, ancak 2018 hayvan çalışmasına göre, mikroplar hastada zararlı bir bağışıklık tepkisine neden olabilir. Libella temsilcileri klinik çalışma katılımcılarının ne kadar yüksek bir doz alacağını söylemeyi reddetti.
"Tek söyleyebileceğim, çok fazla," dedi Andrews OneZero'ya.
Potansiyel yan etkiler bir yana, bir uzmana göre, Libella tedavisinin FDA'nın ötesinde uygulanacağı gerçeği anlatıyor. Minnesota Üniversitesi'nde bir biyoetikçi olan Leigh Turner, OneZero'ya "şirket Amerika Birleşik Devletleri'nde bulunmasına rağmen, işin daha kolay yapılabileceği bir yargı bölgesine giderek ABD federal yasalarından kurtulmanın bir yolunu bulmayı başardıklarını söyledi. bu aktivite."
Turner, çoğu klinik araştırmanın hastalara girmek için herhangi bir ücret talep etmediği göz önüne alındığında, 1 milyon dolarlık giriş ücretinin de endişe verici olduğunu söyledi. Andrews, OneZero'ya ücretin haklı olduğunu söyledi, çünkü şirkete sadece bir kişiye davranmak için yeterli ürün yapmak için yüz binlerce dolara mal oldu.
Yetkili, Ulusal Sağlık Enstitüleri tarafından tutulan resmi bir kayıt defteri olan ClinicalTrials.gov'daki denemelerin ortaya çıkmasının güvenilirliğini artırdığını da sözlerine ekledi. Otomatik veritabanı kolayca manipüle edilebilir ve "temel olarak bir pazarlama platformu olarak kullanılabilir" dedi.
Telomer uzatma işindeki diğer paydaşlar da endişe duymaktadır. Biyoteknoloji şirketi Telocyte'nin kurucusu ve başkanı Michael Fossel, OneZero'ya şirketinin kendi terapisinin Libella tedavisine benzediğini söyledi - fark, Telocyte'in FDA aracılığıyla onay araması. “İster güvenlik ister etkinlik açısından olsun, bir şeyin yanlış gitmesinden korkuyoruz” dedi.
Ancak, hiçbir hastanın zarar görmediği en iyi vaka senaryosunda bile, Libella tedavisi hala önemli bir sağlık yararı sağlayamayabilir. Bazı araştırmalar, telomer uzunluğu ile yaşlanma arasında bir bağın olmadığını göstermektedir.
Örneğin, bu yıl yayınlanan bir çalışma, 60 ila 70 yaşları arasında 261.000'den fazla kişiyi inceledi ve katılımcıların telomer uzunlukları ile genel bilişsel işlevleri, kas bütünlüğü ve ebeveynlerinin yaşı dahil yaşlarına bağlı sağlık sonuçları arasında bir ilişki bulamadı. . Uzun telomerler, kısa telomerlerle karşılaştırıldığında düşük koroner kalp hastalığı riski ile ilişkiliydi, ancak daha uzun telomer uzunluğu da yüksek kanser riski ile bağlantılıydı.
Yazarlar, "Telomer uzatması daha sonraki yaşam sağlığı durumunda çok az kazanç sağlayabilir" ve kanser riskinin artmasına neden olabileceğini belirtti.
Libella'nın gerçekten gençlik çeşmesine dokunup dokunmadığı görülüyor, ancak klinik çalışmalarının şüpheli doğası göz önüne alındığında, potansiyel katılımcılar Kolombiya'ya yerleşmeden ve daha uzun yaşama şansı için 1 milyon dolar satmadan önce dikkatli olmak isteyebilirler.
