4 Şubat Pazar günü, biyomedikal girişim CEO'su Aaron Traywick, canlı bir kitlenin önünde test edilmemiş herpes tedavisi aldı.
Ve - çünkü 2018 - Traywick elbette Facebook'ta her şeyi yayınladı.
Traywick, bilimsel şeffaflığı arttırmak ve bilimi ileriye taşımak için BuzzFeed'e kendi kendini denemesini duyurdu, ancak biyomedikal uzmanlar insan kobay olarak hareket etmenin böyle bir şey yapmadığını söylüyor. Vanderbilt Üniversitesi Tıp Merkezi'nde bulaşıcı bir hastalık uzmanı olan Dr. William Schaffner, tek bir denemenin tedavinin işe yaradığını gösteremeyeceğini ve kesinlikle güvenli olduğunu kanıtlayamadığını söyledi. Traywick'in deneyi özellikle.
Schaffner Live Science'a verdiği demeçte, “Tıp bilimi, dedikleri gibi, başlangıçta çok iyimser görünen ancak daha sonra geçerli olmadığı ortaya çıkan bireysel deneyler ve küçük vaka serileriyle doludur.” Dedi.
Kendinden deneme
Traywick, geçen yıl HIV için iddia edilen bir gen terapisi tedavisinin canlı bir gösterisini yapan küçük bir girişim olan Ascendance Biomedical'in CEO'sudur. Gen terapileri, bireyin DNA'sını, kişinin kendi hücreleri içinde tedaviyi üretmesi için değiştirmeyi amaçlayan tedavilerdir. Örneğin, terapötik bir protein üretmek ve enjekte etmek yerine, bir kişinin genomunu, muhtemelen uzun vadede bu proteinin kendisini üretecek şekilde değiştirmek etmektir.
HIV olan Tristan Roberts adında bir biyohacker olan HIV denemesindeki gönüllü test deneği, enjeksiyondan bir ay sonra testten sonra viral yükünün düştüğünü değil düştüğünü bildirdi. CD4 hücreleri olarak bilinen belirli bir enfeksiyonla mücadele hücresinin sayımı hafifçe arttı, ancak - tek kişilik deneylerden faydalı bilgileri çıkarmanın zorluklarını gösteren - o hafta hafif bir ateşi olduğu için olabilirdi.
Roberts'ın kendi kendine HIV terapisine canlı olarak enjekte edilmesinden kısa bir süre sonra, Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) test edilmemiş gen terapilerinin kullanımına karşı bir uyarı yayınladı. Ajansın uyarısına göre, bu tedavilerin klinik çalışmaları, herhangi bir yeni ilaç veya aşı gibi, yeni bir ilaç uygulaması gerektirir. Bu uygulama olmadan herhangi bir tedavinin satışı veya insan testi yasa dışıdır.
Bununla birlikte, Traywick ve Roberts, FDA'nın henüz yargılamadığı kendi kendine deneylerle bu gereksinimi aştılar. (Eski bir FDA genel başkan yardımcısı Patti Zettler, BuzzFeed News'e, şirketin deneysel bileşiklerini, yasalardan daha fazla düşebileceğini isteyen herkese verme sözü verdi.)
Traywick'in Pazar günü Austin, Teksas'taki BdyHax konferansında canlı bir izleyici öncesi gösterisinde, kendisini çocuk felci aşısının mucidi Jonas Salk ve kuduz aşısını geliştiren Louis Pasteur ile karşılaştırdı.
Kısayollar
Modern tıp etiği beklemeden önce 1800'lerin sonlarında çalışan Pasteur, kuduz bir köpek tarafından ısırılan bir çocukta, ancak aşı hayvanlar üzerinde test edildikten sonra ve sadece büyük tereddüt ettikten sonra, deneysel bir kuduz aşısı kullandı. risk, "Kim İlk Gidiyor? Tıpta Kendini Deneme Öyküsü" (University of California Press, 1998). Sonunda, Pasteur başka bir tedavi olmadığından ve çocuğun onsuz günler içinde ölmesi muhtemel olduğundan, aşı vermeyi kabul etti.
(Çocuk hayatta kaldı. Pasteur, çalışmasının çeşitli katılımcılarında etkili ancak ölümcül tepkilere neden olan aşının insan denemelerini yapmaya devam etti. "Önce Kim Gidiyor" a göre, hayatının geri kalanında eleştirildi çok hızlı bir şekilde insan testlerine geçiyor.)
Salk, Texas Heart Institute Journal'da 2012 tarihli bir makaleye göre, çocuk felci aşısının 1950'lerde saha denemelerinden önce kendisi ve ailesi üzerinde test edilmesini kabul etti, ancak aşı zaten hayvan testlerinden geçirilmişti. Enjekte edilen Traywick tedavisi hayvanlarda test edilmemiştir.
Philadelphia Çocuk Hastanesi'nde bir aşı uzmanı olan Dr. Paul Offit, rotovirüs aşısını icat etmeye yardımcı olan Dr. Paul Offit, "Birinin sahnede ayakta durması bir şeyle kendini enjekte etmekten beni endişelendiriyor." Rotovirus aşısının geliştirilmesi 26 yıl sürdü, Offit şunları söyledi: Temel araştırmalar için 10 yıl ve başka 16 tanesi insanlar için aşının güvenli ve etkili bir versiyonunu geliştirmek.
"Bir şeyin ürün olmasını istiyorsanız, iyi uygulamaları takip ettiğiniz yolun her adımını göstermelisiniz," dedi Offit Live Science'a.
Yeni bir terapi veya aşı için "iyi uygulamalar" klinik öncesi çalışma anlamına gelir (hayvan deneyleri de dahil olmak üzere) ve FDA'nın bu araştırma yeni ilaç ruhsatını vermesi için belgelenmesi gerekir. Daha sonra Schaffner, geliştiricinin öncelikle yeni ilacın güvenli olduğundan emin olmak için tasarlanmış küçük insan grupları üzerinde Faz I klinik çalışmalarına geçebileceğini söyledi. Daha sonra hem etkinliği hem de güvenliği inceleyen Faz II denemeleri geliyor.
Son olarak, Faz III denemeleri, bir ilacın gerçekten işe yaradığını ve ne kadar iyi olduğunu göstermek için altın standart yöntemleri kullanıyor: Schaffner, ne hasta ne de araştırmacılar karşı gerçek tedaviyi kimin aldığını bilmiyor bir plasebo. Süreç boyunca, "veri ve güvenlik izleme komitesi" olarak bilinen bağımsız bir uzmanlar paneli, deneylerin doğru ve güvenli bir şekilde yapılmasını sağlamak için araştırmayı gözden geçirdi. Schaffner şu anda bu tür iki komitede görev yapmaktadır.
Offit, FDA'nın Ascendance'in hacker zihniyetine nasıl tepki vereceği açık değil, ancak "şovmenliği sevmiyorlar" dedi. Ancak Yükseliş gibi şirketler için gerçek tehlike, yaptıklarının doğasında var olan risk olabilir. 1999'da Jesse Gelsinger adında bir genç, genetik karaciğer hastalığını tedavi etmek için bir gen terapisinin klinik çalışmasına katıldı. Terapi bunun yerine Gelsinger'i birkaç gün içinde öldüren büyük bir bağışıklık tepkisini tetikledi.
Schaffner, yeni ilaç tedavilerinde yan etkiler ve yan etkiler olacağını söyledi. Bilimsel ve klinik olarak yeni olan gen terapisinin bir istisna olması pek olası değildir.
"Bu, iki kat ihtiyatlı olmak istediğiniz bir alan, çünkü daha önce bu bölgeye taşınmadık" dedi.
FDA ilk gen terapilerini sadece geçen yıl onayladı.
