Haberlere göre, insan vücudundaki CRISPR gen düzenleme teknolojisini test eden ilk çalışma Amerika Birleşik Devletleri'nde başlamak üzere.
Associated Press'e göre çalışma, CRISPR'ı körlüğe neden olan kalıtsal bir göz bozukluğunu tedavi etmek için kullanmayı planlıyor.
Bu duruma sahip insanlar, normal görme için gerekli olan gözün arkasındaki ışığa duyarlı hücreler olan retinanın işlevini etkileyen bir gende mutasyona sahiptir. Ulusal Sağlık Enstitüleri'ne göre durum, her 100.000 çocuktan yaklaşık 2 ila 3 yenidoğanı etkileyen çocukluk körlüğünün en yaygın nedenlerinden biri olan Leber konjenital amaurozun bir şeklidir.
AP, raporun, araştırmacıların DNA'yı belirli bir noktada hassas bir şekilde düzenlemelerini sağlayan bir araç olan CRISPR'yi kullanarak mutasyonu düzeltir.
Allergan ile birlikte çalışmayı yürüten şirket Editas Medicine'den yapılan açıklamaya göre, araştırmacılar tedaviyi doğrudan ışığa duyarlı hücrelere vermek için bir enjeksiyon kullanacaklar.
Deneme, hem çocuklar (3 yaş ve üstü) hem de yetişkinler olmak üzere toplam 18 hasta alacaktır.
Yeni çalışma, geçen yıl ikiz bebeklerin genomlarını düzenlemek için CRISPR kullanan Çinli bir bilim insanının tartışmalı araştırmasından farklı. AP, bu durumda, Çinli bilim insanının embriyoların DNA'sını düzenlediğini ve bu gen değişikliklerinin bir sonraki kuşağa aktarılabileceğini bildirdi. AP, yeni çalışmada, çocuklarda ve yetişkinlerde yapılan DNA düzenlemelerinin yavrularına aktarılamayacağını söyledi.
