Bir doktorun kendi nadir hastalığını anlama arayışı, kendi üzerinde deneysel bir tedaviyi test etmesine yol açtı ve işe yaramış olabilir. Pennsylvania Üniversitesi Perelman Tıp Fakültesinde yardımcı doçent olan hekim Dr. David Fajgenbaum, beş yıl önce kendini "test konusu" olarak kullandığından beri remisyonda.
Şimdi, yeni bir çalışma Fajgenbaum'un tedavisinin Castleman hastalığı olarak bilinen bu nadir enflamatuar bozuklukta başkalarına yardımcı olabileceğini düşündürmektedir.
Yeni araştırmalar, daha önceki tedavilere cevap vermeyen ciddi durum formlarına sahip hastaların, PI3K / Akt / mTOR yolu adı verilen hücrelerin içindeki belirli bir sinyal yolunu hedefleyen bir tedaviden faydalanabileceğini göstermektedir.
Bugün (13 Ağustos) Klinik Araştırmalar Dergisi'nde yayınlanan çalışma, raporun baş yazarının (Fajgenbaum) da çalışmadaki bir hasta olduğu birkaç durumdan biridir.
Doktorun görevi, o zamanlar tıp fakültesinde 25 yaşındaki atletik olan Fajgenbaum'un aniden hastalandığı 2010'da başladı. Rapora göre, şişmiş lenf düğümleri, karın ağrısı, yorgunluk ve vücudunda küçük kırmızı lekeler patlaması geliştirdi. Fajgenbaum'un durumu kısa sürede kötüleşti ve hayatı tehdit etti.
Fajgenbaum'a sonunda lenf düğümlerini etkileyen bir grup enflamatuar bozukluk olan Castleman hastalığı teşhisi kondu. ABD'de yaklaşık 5.000 kişiye her yıl bir çeşit Castleman hastalığı teşhisi konuyor. Castleman hastalığı olan hastalar, etkilenen tek bir lenf düğümü olan hafif bir hastalık formuna sahipken, diğerleri vücutlarında anormal lenf düğümlerine sahiptir ve organ yetmezliği de dahil olmak üzere hayatı tehdit eden semptomlar geliştirir.
Rapora göre Fajgenbaum, idiyopatik çok merkezli Castleman hastalığı (iMCD) olarak bilinen bu daha ciddi bir forma sahiptir ve bu rapora göre her yıl sadece 1.500 ila 1.800 Amerikalıda teşhis edilmektedir. Hastalığın şiddetli formu birkaç otoimmün duruma benzer, ancak kanser gibi, bu durumda lenf düğümlerinde hücrelerin aşırı büyümesine neden olur. İMCD hastalarının yaklaşık% 35'i tanıdan sonraki beş yıl içinde ölmektedir. Siltuximab adı verilen bir ilaç olan Castleman hastalığı için onaylanmış bir tedavi olmasına rağmen, tüm hastalar tedaviye cevap vermez.
Fajgenbaum bu gruba girdi. Raporda, mevcut tedavilerin hiçbiri ona yardımcı olmadı ve semptomları geri gelmeye devam etti - tanıdan 3.5 yıl sonra sekiz kez hastaneye kaldırıldığını söyledi. Ancak Fajgenbaum kendi kan örneklerini inceleyerek hastalığına olası bir ipucu belirledi. Bir alevlenmeden hemen önce, aktif T hücreleri olarak adlandırılan bağışıklık hücrelerinin sayısında bir artış ve VEGF-A adı verilen bir protein seviyelerinde bir artış gördü. Bu faktörlerin her ikisi de PI3K / Akt / mTOR yolu tarafından düzenlenir.
Fajgenbaum, bu yolu inhibe eden bir ilacın durumuna yardımcı olabileceğini varsaydı. Bu yolu inhibe eden ve böbrek nakli hastalarında organ reddini önlemek için kullanılan sirolimus adlı bir ilaca döndü. Fajgenbaum, 2014 yılında ilacı kullanmaya başladığından beri semptomların alevlenmesine neden olmamıştır.
Yeni çalışmada, Fajgenbaum ve meslektaşları, iMCD'li diğer iki hastanın semptomları alevlenmeden önce artmış aktif T hücresi ve VEGF-A seviyeleri gösterdiğini bildirmiştir. Sirolimus ile tedaviden sonra her iki hasta da sürekli remisyon gösterdi. Şimdiye kadar, her iki hasta da nüks olmadan 19 ay geçti.
Fajgenbaum yaptığı açıklamada, "Bulgularımız T hücreleri, VEGF-A ve PI3K / Akt / mTOR yolunu iMCD'ye bağlayan ilk kişilerdir." Dedi. Diyerek şöyle devam etti: "En önemlisi, bu hastalar mTOR'u inhibe ettiğimizde iyileşti. Bu çok önemli, çünkü siltuksimab'a yanıt vermeyen hastalar için bize terapötik bir hedef veriyor."
Yeni bulgular umut verici olsa da, çalışma sadece üç hastayı içeriyordu ve bu ilacın iMCD için etkili bir tedavi olduğunu göstermek için daha büyük çalışmalara ihtiyaç duyulacaktır. Yakında, Fajgenbaum ve arkadaşları, iMCD'li 24 hastaya kadar sirolimusu test etmek için klinik bir çalışma başlatmayı planlıyorlar.
- En Tuhaf Tıp Araştırmalarından 10'u (Yakın Tarihte, Bu)
- 14 En Tuhaf Bilimsel Keşif
- Tıpta 12 İnanılmaz Görüntü
Başlangıçta yayınlandı Canlı Bilim.
