ABD Ulusal Sağlık Enstitüleri (NIH), HIV ve orak hücre hastalığını gen terapileriyle tedavi etmek istiyor ve ajansın bugün (23 Ekim) yaptığı açıklamada, önümüzdeki dört yıl içinde bu hedefe doğru 100 milyon dolar yatırım yapacağını açıkladı.
Bu çaba için NIH, 100 milyon dolar yatırım yapacak olan Bill & Melinda Gates Vakfı ile ortaklık yapacak.
Bu ortaklık kritik olarak, tedavileri dünyadaki insanlar için, özellikle de bu hastalıkların yükünün en fazla olduğu gelişmekte olan ülkelerde, erişilebilir ve erişilebilir hale getirmeyi amaçlıyor.
NIH direktörü Dr. Francis Collins bugün bir basın toplantısında "Bu çok cesur bir hedef, ama büyük olmaya karar verdik" dedi.
Bu çaba, gelecek yedi ila 10 yıl içinde ABD ve Sahra altı Afrika'daki klinik çalışmalarda tedavilerin test edilmeye hazır olmasını amaçlamaktadır.
HIV ile 38 milyon insanın çoğunluğu gelişmekte olan ülkelerde yaşıyor ve üçte ikisi Sahra altı Afrika'da yaşıyor. Orak hücre hastalığı için, vakaların çoğu Sahra altı Afrika'da da görülür.
Ulusal Alerji ve Bulaşıcı Hastalıklar Enstitüsü müdürü Dr. Anthony Fauci, NIH'nin "onlarca yıldır onlar için HIV tedavisi bulmaya çalıştığını" söyledi. Antiretroviral tedavi (ART) ile mevcut tedaviler, virüsün vücuttaki baskılanmasında etkili olmasına rağmen, bir tedavi değildir ve her gün alınmalıdır. Dahası, ART tedavisine erişimi olmayan milyonlarca HIV hastası var.
Fauci, bilim adamları HIV için gen bazlı tedaviler geliştirmeye çalışsa da, bu yaklaşımların genellikle maliyetli olduğunu ve büyük ölçekte uygulanması zor olacağını söyledi. Örneğin, bu terapilerin bazıları hücreleri hastanın vücudundan çıkarır ve daha sonra pahalı ve zaman alıcı bir müdahale olarak yeniden aşılar.
Bu nedenle, yeni işbirliği, "in vivo" yaklaşımlar kullanan tedavilerin geliştirilmesine odaklanacak, yani vücutta gerçekleşiyorlar. Bunun bir örneği, HIV'in hücrelerin içine girmek için kullandığı CCR5 reseptörünün genini çıkarmak olabilir. Başka bir fikir, yıllarca tedaviden sonra bile kendini insan genomuna kopyalayan ve vücutta gizlenen HIV "proviral" DNA'sını tüketmektir.
Benzer şekilde, orak hücre hastalığı için amaç, hastalığa neden olan genetik mutasyonu onarabilecek bir in vivo tedavi geliştirmek olacaktır. Bu, mutasyonu seçici olarak hedefleyebilen gen bazlı bir iletim sistemi gerektirecektir.
"Bu hastalıkları yenmek yeni düşünce ve uzun vadeli bağlılık gerektirecek. Afrika'nın en büyük halk sağlığı sorunlarından ikisine yardım etme şansı olan, bugün açıklanan yenilikçi işbirliğini görmek beni çok mutlu etti." Matshidiso Rebecca Moeti, Dünya Sağlık Örgütün Afrika Bölge Direktörü yaptığı açıklamada, dedi.
Yine de, bu tedavilerin güvenli ve etkili olduğundan emin olmak için çok çalışma yapılması gerekecektir.
Collins, “Gitmek için bir yolumuz olduğu çok açık, bu yüzden bu vaadi denemek ve gerçeğe dönüştürmek için 10 yıllık bir çaba.” Dedi.
Bu yılın başlarında, Trump İdaresi 10 yıl içinde ABD'deki HIV salgınına son vermeyi planladığını açıkladı.
